pediatricjournalАрхив педиатрии и детской хирургииArchives of Pediatrics and Pediatric Surgery2949-46643033-6783НИКИ детства Минздрава Московской области10.66825/2949-4664-apps-3-4-36-42pediatricjournal-250Research ArticleКЛИНИЧЕСКИЙ СЛУЧАЙCLINICAL CASEС референтного нусинерсена на воспроизведенный. Опыт применения у пациентов детского возраста со спинальной мышечной атрофией в Московской областиFirst experience of generic Russian-manufactured nusinersen treatment in pediatric SMA patientshttps://orcid.org/0009-0001-0035-7021СмирноваА. А.SmirnovaA. A.

Смирнова Александра Анатольевна, к. м. н., врач-невролог высшей категории, зав. 2‑м психоневрологическим отделением

ул. Коминтерна, д. 24а, г. Мытищи, 141009

Aleksandra A. Smirnova, Cand. Sci. (Med.), Neurologist, Head, 2nd Psychoneurological department

24A, bldg. 1, Kominterna str., Mytishchi, 141009

ШведоваМ. А.ShvedovaM. A.

Шведова Марина Анатольевна, врач-невролог высшей категории, зав. отделением неврологии и медицинской реабилитации

ул. Коминтерна, д. 24а, г. Мытищи, 141009

Marina A. Shvedova, Neurologist, Head, Department of neurology and Medical Rehabilitation

24A, bldg. 1, Kominterna str., Mytishchi, 141009

ГБУЗ МО «Научно-исследовательский клинический институт детства Минздрава Московской области»Research Clinical Institute of Childhood202508122025343642Copyright © Смирнова А.А., Шведова М.А., 20252025Смирнова А.А., Шведова М.А.Smirnova A.A., Shvedova M.A.Данная работа распространяется под лицензией Creative Commons Attribution 4.0.This work is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 License.https://journal.nikid.ru/jour/article/view/250

В России активно начинают применяться воспроизведенные лекарственные препараты российского производства. В статье представлен опыт Московской области перевода детей со спинальной мышечной атрофией с референтного препарата на воспроизведенный нусинерсен. В качестве примера описан клинический случай применения воспроизведенного российского препарата нусинерсена у ребенка со вторым типом спинальной мышечной атрофии, получавшего ранее патогенетическую терапию референтным препаратом нусинерсен и продолжившего терапию воспроизведенным нусинерсеном. Представлена положительная динамика состояния двигательной активности ребенка на фоне лечения, оцениваемая с использованием функциональных двигательных шкал. Продемонстрирован благоприятный профиль безопасности воспроизведенного нусинерсена российского производства в описанном клиническом случае.

Generic drugs manufactured in Russia are increasingly being used in clinical practice. This article describes the experience of physicians in the Moscow Oblast of Russia in transitioning children with spinal muscular atrophy (SMA) from the reference formulation of nusinersen to its generic equivalent. We present a clinical case involving a child with type 2 SMA who initially received pathogenetic therapy with the reference nusinersen and was subsequently switched to the Russian-manufactured generic formulation. Improvements in motor function observed during treatment, as assessed by standardized functional motor scales, are reported. As a result, the Russian generic nusinersen demonstrated a favorable safety profile.

спинальная мышечная атрофияпатогенетическая терапиянусинерсенэффективностьбезопасностьspinal muscular atrophySMApathogenetic therapyRussian-manufactured generic nusinersenefficacysafety of Russian generic nusinersenefficacy of Russian generic nusinersenReferencesКлинические рекомендации «Проксимальная спинальная мышечная атрофия 5q, дети»; 2023. https://cr.minzdrav.gov.ru/schema/780_1.Clinical Guidelines: 5q Proximal Spinal Muscular Atrophy, Chil-dren; 2023. (In Russ.). https://cr.minzdrav.gov.ru/schema/780_1.Артемьева С.Б., Кузенкова Л. М., Ильина Е. С., Курсакова Ю. А., Колпакчи Л. М., Сапего Е. Ю. и др. Эффективность и безопасность препарата нусинерсен в рамках программы расширенного доступа в России. Нервно-мышечные болезни. 2020;10(3):35–41. doi: 10.17650/2222-8721-2020-10-3-35-41. https://elibrary.ru/ouhjuq.Artemieva S.B., Kuzenkova L. M., Ilyina E. S., Kursakova Yu.A., Kolpakchi L. M., Sapego E.Yu., et al. The efficacy and safe-ty of Nusinersen within the expanded access program in Russia. Nervno-myshechnye bolezni. 2020;10(3):35–41. (In Russ.). doi: 10.17650/2222-8721-2020-10-3-35-41. https://elibrary.ru/ouh-juq.Путь от теории к практике диагностики и лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией. Русский журнал детской неврологии. 2024;19(2):80–88. doi: 10.17650/2073-8803-2024-19-2-80-88.The path from theory to practice in the diagnosis and treatment of patients with spinal muscular atrophy. Russkii zhurnal detskoi nevrologii. 2024;19(2):80–88. (In Russ.). doi: 10.17650/2073-8803-2024-19-2-80-88.Пресс-релиз компании Biogen. https://investors.bio-gen.com/news-releases/news-release-details/usfda-approves-bio-gens-spinrazatm-nusinersen-first-treatment.Biogen’s press release. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/us-fda-approves-biogens-spinrazatm-nusinersen-first-treatment (In Russ.).Highlights of prescribing information: Spinraza (nusinersen) injection, for intrathecal use. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2016/209531lbl.pdf.Highlights of prescribing information: Spinraza (nusinersen) injection, for intrathecal use. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2016/209531lbl.pdf.Общая характеристика лекарственного препарата Спинраза ЛП-№ (005833)-(РГ-RU); 2024. https://lk.regmed.ru/Register/EAEU_SmPC.General characteristics of the medicinal product Spinraza LP-No. (005833)-(RG-RU); 2024. https://lk.regmed.ru/Regis-ter/EAEU_SmPC (In Russ.).New Data at Cure SMA 2021 Highlight the Long-Term Efficacy of SPINRAZA(r) (nusinersen) and Biogen’s Commitment to Innovation in SMA Therapy. https://investors.biogen.com/news-releases/newsrelease-details/new-data-cure-sma-2021-high-light-longterm-efficacy-spinrazar (дата обращения: 15.06.2025).New Data at Cure SMA 2021 Highlight the Long-Term Efficacy of SPINRAZA(r) (nusinersen) and Biogen’s Commitment to Innovation in SMA Therapy. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-data-cure-sma-2021-high-light-long-termefficacy-spinrazar (available at: 15.06.2025).Общая характеристика лекарственного препарата Эврисди ЛП-№ (008925)-(РГ-RU); 2025. https://lk.regmed.ru/Register/EAEU_SmPC.General characteristics of the medicinal product Avrisdi LP-No. (008925)-(RG-RU); 2025. https://lk.regmed.ru/Regis-ter/EAEU_SmPC (In Russ.).Общая характеристика лекарственного препарата Золгенсма ЛП-№ (001462)-(РГ-RU); 2022. https://lk.regmed.ru/Register/EAEU_SmPC.FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy. https://fda.gov/news-events/press-announcements/fda-ap-proves-oral-treatment-spinal-muscular-atrophyGeneral characteristics of the medicinal product Zolgensma LP-No. (001462)-(RG-RU); 2022. (In Russ.). https://lk.regmed.ru/Regis-ter/EAEU_SmPC.General characteristics of the medicinal product Zolgensma LP-No. (001462)-(RG-RU); 2022. (In Russ.). https://lk.regmed.ru/Regis-ter/EAEU_SmPC.FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality. https://fda.gov/news-events/press-an-nouncements/fda-approves-innovative-gene-therapy-treat-pediat-ric-patients-spinal-muscular-atrophy-rare-disease.FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality. https://fda.gov/news-events/press-an-nouncements/fda-approves-innovative-gene-therapy-treat-pediat-ricpatients-spinal-muscular-atrophy-rare-disease.Комарова Е.А., Котов А. С. Патогенетическая терапия у детей со спинальной мышечной атрофией. Русский медицинский журнал. 2025;(4):26–30. doi: 10.32364/2225-2282-2025-4-5. https://elibrary.ru/diezhm.Komarova E.A., Kotov A. S. Pathogenetic therapy in children with spinal muscular atrophy. Russkii Meditsinskii Zhurnal. 2025;(4):26–30. doi: 10.32364/2225-2282-2025-4-5. (In Russ.). https://elibrary.ru/diezhm.Общая характеристика лекарственного препарата Лантесенс ЛП-№ (005199)-(РГ-RU); 2024. https://lk.regmed.ru/Register/EAEU_SmPC.General characteristics of the medicinal product Lantesens LP-No. (005199)-(RG-RU); 2024. (In Russ.). https://lk.regmed.ru/Regis-ter/EAEU_SmPC.Федеральный закон об обращении лекарственных средств № 61; 2010.Federal Law on the Circulation of Medicines No. 61; 2010. (In Russ.).Решение Совета Евразийской экономической комиссии № 78 «О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения»; 2016.Decision of the Council of the Eurasian Economic Commission No. 78 «On the Rules for Registration and examination of medicines for medical use”; 2016. (In Russ.).Решение Совета Евразийской экономической комиссии № 85 «Об утверждении Правил проведения исследований биоэквивалентности лекарственных препаратов в рамках Евразийского экономического союза»; 2016.Decision of the Council of the Eurasian Economic Commission No. 85 «On approval of the Rules for conducting Bioequivalence studies of medicines within the framework of the Eurasian Economic Union”; 2016. (In Russ.).Экспертный отчет ФГБУ «Научный центр экспертизы средств медицинского применения» МЗ России по оценке безопасности, эффективности и качества лекарственного препарата Лантесенс(r). Собственные данные компании «АО Генериум».Expert report of the Federal State Budgetary Institution «Scientific Center for Expertise of Medical Devices” of the Ministry of Health of the Russian Federation on the assessment of safety, efficacy and quality of the medicinal product Lantesens(r). Own data of JSC Generium. (In Russ.).Mailman M. D. et al. Molecular analysis of spinal muscular atrophy and modification of the phenotype by SMN2. Genet. Med. 2002;4(1):20–26.Mailman M. D. et al. Molecular analysis of spinal muscular atrophy and modification of the phenotype by SMN2. Genet. Med. 2002;4(1):20–26.Calucho M. et al. Correlation between SMA type and SMN2 copy number revisited: An analysis of 625 unrelated Spanish patients and a compilation of 2834 reported cases. Neuromuscul. Disord. Elsevier. 2018;28(3):208–215.Calucho M. et al. Correlation between SMA type and SMN2 copy number revisited: An analysis of 625 unrelated Spanish patients and a compilation of 2834 reported cases. Neuromuscul. Disord. Elsevier. 2018;28(3):208–215.Фармацевтический рынок России; 2025. https://delprof.ru/press-center/open-analytics/farmatsevticheskiy-rynok-rossii/.Russian Pharmaceutical Market; 2025. (In Russ.). https://delprof.ru/press-center/open-analytics/farmatsevticheskiy-rynok-rossii/.

The authors declare that there are no conflicts of interest present.