Обоснование. В последние годы большой прогресс в лечении муковисцидоза связан с применением патогенетической терапии (с 2012 года - в мировой практике, с 2020 г. в Российской Федерации). На фоне применения которой, улучшается нутритивный статус, функциональное состояние легких, однако полного восстановления нарушенных функций органов не происходит, в частности, внешнесекреторная функция поджелудочной железы восстанавливается только у детей младшего возраста при своевременном назначении таргетной терапии Цель исследования: повышение эффективности коррекции заместительной ферментной терапии путем индивидуализированного подхода. Методы. Обследовано 140 детей (мальчики - 81, девочки - 59) с МВ в возрасте от 1 года до 18 лет (средний возраст 12,9±4,8 года). Исследование проведено в 2022 году в отделении муковисцидоза Научно-клинический институт детства «НИКИ детства» МЗ МО г. Мытищи (клиническая база научно-клинического отдела муковисцидоза «МГНЦ им академика Н. П. Бочкова»). Критерии включения - диагноз муковисцидоз, хроническая панкреатическая недостаточность, тяжелой степени. Критерии исключения - синдром короткого кишечника, обострение заболевания. Оценивали - дозы панкреатина в сутки с использованием метода расчета: ЕД /г жира в пище и кишечный синдром до и после коррекции с помощью алгоритма индивидуализированного подхода расчета ферментной терапии. Период наблюдения 3 месяца Дизайн: одноцентровое, проспективное, сравнительное Результаты. Исследование показало, что большая часть пациентов 82 (59%) в общей группе получала менее 2000 ЕД/г жира, что меньше референсных значений (2000-4000ЕД/г). Медиана суточной дозы составила 1500 ЕД/г жира, что можно отнести к особенностям дозирования и потребности в панкреатине в Российской педиатрической популяции пациентов с муковисцидозом. Результаты согласуются с данными последних исследований, указывающих на допустимый диапазон дозирования панкреатина 1000-4000 ЕД/г жира в пище. В ходе исследования был разработан алгоритм индивидуализированной коррекции заместительной ферментной терапии и показана эффективность данного подхода. Заключение. При расчете панкреатина на содержание жира в пище, доза была ниже рекомендуемых значений 2000-4000 ЕД/г и составила 1500 ЕД/г, что свидетельствовало о ее несоответствии потребностям детей в ферментах и требовало индивидуальной коррекции. Это послужило основой для разработки алгоритма индивидуализированной коррекции заместительной ферментной терапии. Показана эффективность такого подхода с использованием компьютерных технологий (стационарная программа для врачей и мобильная версия для пациентов), в виде уменьшения/купирования кишечного синдрома. Для повышения комплаентности и для обучения родителей контролю диеты и заместительной ферментной терапии целесообразно использовать компьютерные программы и мобильные приложения для расчета рациона питания и дозирования панкреатина на каждый прием пищи.
Justification. In recent years, great progress in the treatment of cystic fibrosis has been associated with the use of pathogenetic therapy (since 2012 - in world practice, since 2020 in the Russian Federation). Against the background of the use of which the nutritional status, the functional state of the lungs improves, but there is no complete restoration of the impaired functions of the organs, in particular, the external secretory function of the pancreas is restored only in young children with the timely appointment of targeted therapy The purpose of the study: to increase the effectiveness of correction of enzyme replacement therapy by an individualized approach. Methods. 140 children (boys - 81, girls - 59) with MV aged from 1 year to 18 years (average age 12.9±4.8 years) were examined. The study was conducted in 2022 in the Department of Cystic Fibrosis Scientific and «Research Clinical Institute of Childhood of the Ministry of Health of the Moscow Region» (clinical base of the scientific and clinical Department of Cystic fibrosis Research Center for Medical Genetic). Inclusion criteria - diagnosis of cystic fibrosis, chronic pancreatic insufficiency, severe. Exclusion criteria - short bowel syndrome, exacerbation of the disease. The doses of pancreatin per day were evaluated using the calculation method: units/g of fat in food and intestinal syndrome before and after correction using an algorithm of an individualized approach to calculating enzyme therapy. The observation period is 3 months Design: single-center, prospective, comparative Results. The study showed that the majority of 82 patients (59%) in the general group received less than 2000 U/g of fat, which is less than the reference values (2000-4000 U/g). The median daily dose was 1500 U / g of fat, which can be attributed to the peculiarities of dosing and the need for pancreatin in the Russian pediatric population of patients with cystic fibrosis. The results are consistent with the data of recent studies indicating an acceptable dosage range of pancreatin 1000-4000 units / g of fat in food. In the course of the study, an algorithm for individualized correction of enzyme replacement therapy was developed and the effectiveness of this approach was shown. Conclusion. When calculating pancreatin for the fat content in food, the dose was below the recommended values of 2000-4000 units / g and amounted to 1500 units / g, which indicated that it did not meet the needs of children in enzymes and required individual correction. This served as the basis for the development of an algorithm for individualized correction of enzyme replacement therapy. The effectiveness of this approach using computer technology (inpatient program for doctors and mobile version for patients), in the form of reduction / relief of intestinal syndrome, is shown. To increase compliance and to train parents to control diet and enzyme replacement therapy, it is advisable to use computer programs and mobile applications to calculate the diet and dosage of pancreatin for each meal.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.