ОЦЕНКА ВЛИЯНИЯ ТАРГЕТНОЙ ТЕРАПИИ НА ФУНКЦИЮ ЛЕГКИХ У ДЕТЕЙ С МУКОВИСЦИДОЗОМ С ГЕНОТИПОМ F508del/F508del

Аннотация

Применение таргетной терапии при муковисцидозе (МВ) в настоящее время является приоритетной задачей. С 2021 г в России дети и подростки с МВ обеспечены таргетными препаратами люмакафтор/ивакафтор и элексафтор/тезакафтор/ивакафтор + ивакафтор за счет фонда «Круг добра». Влияние таргетной терапии на функцию внешнего дыхания (ФВД) при МВ изучена недостаточно. Цель. Оценить влияние таргетных препаратов люмакафтор/ивакафтор и элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор + ивакафтор на ФВД у пациентов с МВ с генотипом F508del/F508del. Материалы и методы. Проведено ретроспективное наблюдательное пролонгированное исследование данных ФВД у детей и подростков с генотипом F508del/F508del, получающих терапию препаратами люмакафтор/ивакафтор (n=96) и элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор + ивакафтор (n=14) по данным национальных регистров больных МВ 2019 г. и 2022 г. Результаты. В общей группе пациентов, получавших таргетную терапию, показатели ФВД статистически значимо не изменились, однако, имели тенденцию к снижению: Ме ОФВ₁ в 2019г составила 85,0 %, в 2022г – 83,5 %, снижение Ме ОФВ₁ – на 1,5%. Ме ФЖЕЛ в 2019 г. составила 89,0 %, в 2022г – 88,1 %. Снижения Ме ФЖЕЛ – на 0,9 %. На фоне терапии препаратами люмакафтор/ивакафтор или элексафтор/теззакафтор/ивакафтор + ивакафтор, показатели ФВД статистически значимо не изменились. У пациентов, получавших терапию препаратом люмакафтор/ивакафтор Ме ОФВ₁ снизилась с 85,0 % до 81,4 %, Ме ФЖЕЛ - с 89,0 % до 88,1 %. Снижение Ме ОФВ₁ – на 3,6 %, Ме ФЖЕЛ – на 0,9 %. У пациентов, получавших терапию препаратом элексафактор/тезакафтор/ивакафтор + ивакафтор показатели ФВД имели тенденцию к повышению: Ме ОФВ₁ – увеличилась с 81,2 % до 82,0 %), а Ме ФЖЕЛ – с 81,4 % до 87,0 %. Увеличение Ме ОФВ₁ – на 0,8%, Ме ФЖЕЛ – на 5,6 %. Выводы. При оценке влияния таргетной терапии на функцию легких у детей было выявлено, что у пациентов с генотипом F508del/F508 показатели как ОФВ₁, так и ФЖЕЛ в 2022 году в сравнении в 2019 годом, статистически-значимо не снизились, что можно считать положительным фактором влияния терапии на течение МВ. При этом, на фоне терапии препаратом люмакафтор/ивакафтор данные ФВД имели тенденцию к снижению, а при применении комбинации элексафтор/тезакафтор/ивакафтор + ивакафтор, несмотря на исходно более низкие показатели ФВД, – тенденцию к повышению. Требуется дальнейшее изучение функции легких у пациентов, получающих таргетные препараты при МВ.