Содержание
Перейти к:
Анализ применения муколитической терапии при муковисцидозе по данным национальных регистров
https://doi.org/10.31146/2949-4664-apps-3-2-88-99
Аннотация
Проведен анализ применения муколитических препаратов по данным национальных регистров пациентов с муковисцидозом (МВ) в странах Европы, США, Канады, Австралии и России. Муколитическая терапия является основным компонентом терапии пациентов с МВ. Муколитические препараты применяли у пациентов всех возрастов. Дорназу альфа назначали большему числу пациентов по данным всех регистров. В России препарат доступен для всех пациентов благодаря программе ≪14 высокозатратных нозологий≫ и выпускаемому в России биоаналогу дорназы альфа. По данным регистров, дорназу альфа чаще, чем в других странах, применяли в России — до 95,8% в 2019 г., причем 25,9% пациентов получали вторую дозу интраназально (в 2023 г.). В США дорназу альфа назначали до 90% пациентов, в Австралии — до 60%, в Канаде — до 52% взрослых пациентов, в странах Европы препарат получали более 50% пациентов. Из быстрых муколитиков преобладали назначения ингаляций гипертонического раствора, который в США получали до 77% пациентов, в России — до 72,7%, в странах Европы — до 52,3%, в Австралии — до 45,4%, в Канаде — до 41,6% взрослых пациентов с МВ. Ингаляции маннитола применяли в единичных случаях — преимущественно в подростковом возрасте (до 15,7% подростков с МВ Австралии в 2020 г.). В последние годы во всех странах отмечена тенденция к незначительному снижению потребности в муколитических препаратах, что, вероятно, связано с применением CFTR-модуляторов.
Для цитирования:
Шадрина В.В., Кондратьева Е.И. Анализ применения муколитической терапии при муковисцидозе по данным национальных регистров. Архив педиатрии и детской хирургии. 2025;3(2):88-99. https://doi.org/10.31146/2949-4664-apps-3-2-88-99
For citation:
Shadrina V.V., Kondratyeva E.I. Analysis of mucolytic therapy use in cystic fibrosis based on national registries. Archives of Pediatrics and Pediatric Surgery. 2025;3(2):88-99. (In Russ.) https://doi.org/10.31146/2949-4664-apps-3-2-88-99
При муковисцидозе (МВ) изменение работы канала CFTR приводит к нарушениям транспорта электролитов, что может вызвать обезвоживание секрета на поверхности дыхательных путей и препятствовать нормальному мукоцилиарному клиренсу. В дыхательных путях при МВ изменения ионного транспорта приводят к образованию густого секрета, обтурации дыхательных путей и прогрессированию повреждения эпителия [1][2].
У детей с МВ повторяющиеся бактериальные инфекции вызывают хронические воспалительные изменения, прогрессирующий фиброз с потерей функции легких [3][4].
Гнойный секрет дыхательных путей у пациентов с МВ содержит очень высокие концентрации внеклеточной ДНК, выделяемой дегенеративными лейкоцитами, которые накапливаются в ответ на инфицирование дыхательных путей различными микроорганизмами [5][6].
МВ характеризуется хроническим воспалением дыхательных путей и постепенным снижением функции легких на протяжении жизни пациента [7][8]. Цикл хронической обструкции, инфекций и воспаления в конечном итоге способствует развитию дыхательной недостаточности, которая составляет более 80% смертности у пациентов с муковисцидозом [9]. Поэтому большинству пациентов необходимы муколитические препараты с целью предупреждения накопления густого вязкого секрета и последующих бронхолегочных осложнений болезни [1][9].
Стратегия по улучшению проходимости дыхательных путей является одной из основных терапевтических целей при МВ, для чего широко назначаются муколитические препараты. Ингаляционное применение дорназы альфа признано важным при МВ [10]. Гидролизуя ДНК в бронхиальном секрете пациентов с муковисцидозом и снижая вязкость мокроты, дорназа альфа считается эффективным препаратом для профилактики снижения функции легких и уменьшения числа обострений [10]. С целью быстрого муколитического эффекта показано назначение ингаляций гипертонического раствора NaCl или ингаляционного маннитола [1][11][12].
Во многих странах ведутся регистры пациентов с МВ, где отражена информация о муколитической терапии пациентов.
Целью данной работы было изучить текущую практику применения муколитических препаратов при МВ по данным национальных регистров в разных странах.
Методы
Проведен анализ назначения муколитической терапии пациентов с МВ в странах Европы, США, Канады, Австралии и России по данным национальных регистров пациентов с МВ.
Результаты
В Регистре пациентов Европейского общества МВ ECFSPR представлены данные о применении трех ингаляционных муколитических препаратов: гипертонический раствор NaCl (гипертоническим раствором считали любой физиологический раствор с концентрацией > 0,9% NaCl, но чаще всего от 3 до 11%), дорназы альфа и ингаляционного маннитола. На рис. 1 представлена динамика назначений общих данных по муколитической терапии при МВ, представленных в регистрах в 2016–2023 гг.
Рисунок 1.
Динамика назначения муколитической терапии при МВ по данным Европейского регистра пациентов в 2016–2023 гг., % [13–20]
Figure 1.
Dynamics of mucolytic therapy prescription for CF according to the EU Patient Registry in 2016–2023, % [13–20]
Дорназу альфа получали более 60% пациентов в 2016–2021 гг. С 2022 г. отмечена тенденция к снижению применения дорназы альфа до 53% в 2023 г.
Ингаляции гипертонического раствора натрия хлорида с 2018 г. получали более 50% пациентов. Данные по терапии ингаляционным маннитолом отмечены в регистре с 2018 г. Ингаляции маннитола были назначены пациентам лишь в 2% случаев. Отмечено более частое использование маннитола в Армении у детей (15,4%), в России (в 10,3% случаев у детей и 12,1% — у взрослых пациентов) и в Беларуси (7,8% случаев у детей и 9,1% — у взрослых) в 2023 г. [20].
Подробные данные в регистре пациентов с МВ США о муколитической терапии представлены только в зависимости от возраста пациентов (табл. 1, 2). Дорназа альфа была назначена до 90% пациентам до 2019 г. с тенденцией к снижению с 2020 г. до 2024 г. (рис. 2).
Таблица 1.
Динамика назначения дорназы альфа в 2016–2024 гг. в США, % [21–29]
Table 1.
Dynamics of dornase alfa prescriptions in the US in 2016–2024, % [21–29]
Годы | Дорназа альфа (>6 лет), % | Дорназа альфа (<3 лет) | Дорназа альфа (3–5 лет) |
2016 | 89,9 | 41,5 | 70,7 |
2017 | 91 | 44,2 | 71,4 |
2018 | 90,7 | 42,5 | 72,2 |
2019 | 90,7 | 44,9 | 70,9 |
2020 | 89,8 | 33,9* | 66,5* |
2021 | 86,8 | 43,6 | 69,2 |
2022 | 83,3 | 44,2 | 68,1 |
2023 | 82,1 | 42,8 | 67,2 |
2024 | 79,1 | 39,7 | 63,8 |
* Примечание: в 2020 г. указаны данные пациентов в возрасте менее 2 лет и 2–5 лет.
* Note: Data for 2020 includes patients under 2 years of age and between 2 and 5 years of age.
Таблица 2.
Динамика назначения гипертонического раствора натрия хлорида в 2016–2024 гг. в США, % [21–29]
Table 2.
Dynamics of hypertonic solution prescriptions in the US in 2016–2024, % [21–29]
Годы | Гипертонический раствор (> 6 лет), % | Гипертонический раствор (< 3 лет), в 2020 г. — <2 лет, % | Гипертонический раствор (3–5 лет), 2020 г. — 2–5 лет, % |
2016 | 71,5 | 23,7 | 43,1 |
2017 | 74,1 | 28,3 | 46,9 |
2018 | 75,4 | 28,9 | 49,7 |
2019 | 77,2 | 34,7 | 51,6 |
2020 | 75,4 | 26,8* | 50,8* |
2021 | 72,9 | 33,1 | 53,5 |
2022 | 69,1 | 34,9 | 54,4 |
2023 | 67,5 | 37,9 | 53 |
2024 | 65 | 39 | 53 |
* Примечание: в 2020 г. указаны данные пациентов в возрасте менее 2 лет и 2–5 лет.
* Note: Data for 2020 includes patients under 2 years of age and between 2 and 5 years of age.
Рисунок 2.
Количество выписанных рецептов на лекарственные препараты лицам с МВ по данным регистра пациентов США, 2002–2024 [21]
Figure 2.
Medication Prescription in Eligible Individuals in USA, 2002–2024 [21]
Применение дорназы альфа у детей младше 6 лет данного препарата достаточно широко распространено и отражено в регистрах (табл. 1).
Ингаляции гипертонического раствора натрия хлорида назначали детям несколько реже, чем дорназу альфа, с пиком применения в 2019 г. и тенденцией к снижению с 2020 г. (табл. 2).
Данных по применению маннитола у пациентов с МВ в регистре пациентов с МВ США не представлены.
В регистре пациентов с МВ Канады данные также представлены, только в возрастном аспекте. По данным этого регистра, пик применения дорназы альфа был в 2021 г. у 52,6% взрослых пациентов и у 48% детей в 2018 г. с тенденцией к снижению к 2022 г. В 2023 г. 42,9% взрослых пациентов и 29,1% детей с МВ получали ингаляции дорназы альфа (рис. 3).
Рисунок 3.
Динамика назначения дорназы альфа по данным регистра Канады в 2016–2023 гг., % [30–35]
Figure 3.
Dynamics of dornase alfa prescriptions according to the Canadian registry in 2016–2023, % [30–35]
Назначения гипертонического раствора натрия хлорида были отмечены с пиками в 2017 и 2021 гг. у 32,7% взрослых пациентов. В 2022 г 41,6% детей получали ингаляции гипертонического раствора. С 2022 г гипертонический раствор натрия хлорида назначали реже — в 2023 г. только 39,2% взрослых пациентов и 26,8% детей (рис. 4).
Рисунок 4.
Динамика назначения гипертонического раствора натрия хлорида по данным регистра пациентов с МВ Канады в 2016–2023 гг., % [30–35]
Figure 4.
Dynamics of hypertonic saline prescription according to the Canadian CF patient registry in 2016–2023, % [30–35]
Данных по применению ингаляционного маннитола в регистре пациентов с МВ Канады не отмечено.
До 2017 г. в регистре пациентов с МВ Австралии данные были представлены лишь частично [36][37], а в течение 2018 года данные собраны не были. С 2019 года формат регистра был изменен и общие данные по муколитической терапии стали отражаться в регистре (рис. 5).
Рисунок 5.
Динамика назначения муколитической терапии по данным регистра Австралии в 2019–2023 гг., % [38–42]
Figure 5.
Dynamics of mucolytic therapy prescription according to the Australian registry in 2019–2023, % [38–42]
В регистре пациентов с МВ Австралии подробно представлены данные по применению муколитической терапии в различном возрасте (табл. 3, 4, 5). Дорназу альфа чаще назначали подросткам, реже — детям до 6 лет (табл. 3).
Таблица 3.
Применение дорназы у пациентов с МВ Австралии (%) по данным национальных регистров пациентов с МВ 2019–2023 гг. [38–42]
Table 3.
Dornase use in Australian CF patients (%) based on national CF patient registries 2019–2023 [38–42]
Годы | <6 | 6–11 | 12–17 | 18–29 | 30+ | Всего |
2019 | 27,4 | 74,9 | 82,5 | 58,8 | 54,0 | 58,9 |
2020 | 31,1 | 73,4 | 77,3 | 60,0 | 49,3 | 58,3 |
2021 | 32,6 | 74,3 | 80,6 | 63,2 | 52,3 | 60,7 |
2022 | 31,5 | 73,1 | 77,3 | 59,7 | 48 | 57,3 |
2023 | 32,5 | 71,5 | 72,8 | 51,1 | 42,2 | 52,0 |
Таблица 4.
Применение ингаляций гипертонического раствора у пациентов с МВ Австралии (%) по данным национальных регистров 2019–2023 гг. [38–42]
Table 4.
Use of hypertonic saline inhalation in Australian CF patients (%) from national registries during 2019–2023 [38–42]
Годы | <6 | 6–11 | 12–17 | 18–29 | 30+ | Всего |
2019 | 31,3 | 51,7 | 58,8 | 45,8 | 41,6 | 45,3 |
2020 | 20,6 | 46,7 | 48,9 | 53,8 | 42,6 | 44,2 |
2021 | 22,0 | 46,7 | 46,8 | 54,4 | 45,9 | 45,4 |
2022 | 25,6 | 45,9 | 45,0 | 59,7 | 48 | 43,1 |
2023 | 28,1 | 46,2 | 42,2 | 41,8 | 42,2 | 39,4 |
Таблица 5.
Применение ингаляций маннитола у пациентов с МВ Австралии (%) по данным национальных регистров 2019–2023 гг. [38–42]
Table 5.
Use of mannitol inhalation in Australian cystic fibrosis patient registries during 2019–2023 (%) [38–42]
Годы | <6 | 6–11 | 12–17 | 18–29 | 30+ | Всего |
2019 | 0 | 4,4 | 8,8 | 5,4 | 3,4 | 4,5 |
2020 | 0,2 | 3,4 | 15,7 | 8,1 | 3,0 | 6,2 |
2021 | 0,4 | 1,5 | 15,3 | 5,2 | 3,2 | 5,2 |
2022 | 0,2 | 0,9 | 13,0 | 6,3 | 2,6 | 4,7 |
2023 | 0 | 1,4 | 9,9 | 5,3 | 2,7 | 4,0 |
Ингаляции гипертонического раствора чаще назначали детям старше 6 лет (табл. 4).
Наряду с применением дорназы альфа и гипертонического раствора отмечено применение ингаляционного маннитола в Австралии (6,2% случаев в 2020 г.). Ингаляции маннитола чаще применяли у подростков (табл. 5).
В Национальных регистрах пациентов с МВ РФ отражены данные о применении всех муколитических препаратах, рекомендованных при МВ (рис. 6).
Рисунок 6.
Динамика назначения муколитической терапии по данным регистра Российской Федерации в 2011–2023 гг., % [43–55].
Figure 6.
Dynamics of mucolytic therapy prescription according to the Russian Federation registry in 2011–2023, % [43–55].
В России ингаляции дорназы альфа получали почти все пациенты — как дети, так и взрослые (табл. 6).
Таблица 6.
Применение дорназы альфа у детей и взрослых с МВ Российской Федерации по данным национальных регистров 2011–2023 гг. [43–55]
Table 6.
Dornase alfa use in children and adults with CF in the Russian Federation according to national registries during 2011–2023 [43–55]
Год | Дети | Взрослые | Всего |
2011 | 94,2 | 90,6 | 93,4 |
2012 | 95,6 | 91,1 | 94,2 |
2013 | 94,9 | 89,2 | 93,3 |
2014 | 94,8 | 88,0 | 92,8 |
2015 | 96,5 | 84,6 | 93,6 |
2016 | 96,64 | 83,64 | 93,56 |
2017 | 97,04 | 87,37 | 94,89 |
2018 | 97,88 | 89,09 | 95,71 |
2019 | 97,82 | 90,02 | 95,83 |
2020 | 97,0 | 86,9 | 95,2 |
2021 | 98,3 | 87,4 | 95,1 |
2022 | 98,8 | 83,3 | 93,9 |
2023 | 98,8 | 82,9 | 93,5 |
С 2021 г. в регистре отражены данные о режиме дозирования дорназы альфа (табл. 7). В 2023 г. ингаляции дорназы дважды в день (один раз через мундштук и один раз интраназально) получали 33,1% детей и 11,7% взрослых пациентов (табл. 7).
Таблица 7.
Применение дорназы у детей и взрослых с МВ Российской Федерации (%) по данным национальных регистров с учетом режима дозирования в 2021–2023 гг. [53–55]
Table 7.
Dornase use in children and adults with CF in the Russian Federation (%) according to national registries, taking into account the dosage regimen in 2021–2023 [53–55]
Режим дозирования | Дети, % | Взрослые, % | Всего, % | |
2021 | 2,5 мл (2,5 мг) 1 раз/сут. | 73,5 | 76,9 | 75,4 |
2,5 мл (2,5 мг) 2 раза/сут. (2‑я ингаляция через мундштук) | 0,3 | 3,1 | 1,2 | |
2,5 мл (2,5 мг) 2 раза/сут. (2‑я ингаляция через Пари синус) | 24,5 | 7,3 | 19,5 | |
2022 | 2,5 мл (2,5 мг) 1 раз/сут. | 68,5 | 69,0 | 68,7 |
2,5 мл (2,5 мг) 2 раза/сут. (2‑я ингаляция через мундштук) | 0,5 | 4,0 | 1,6 | |
2,5 мл (2,5 мг) 2 раза/сут. (2‑я ингаляция через Пари синус) | 29,7 | 10,0 | 23,5 | |
2023 | 2,5 мл (2,5 мг) 1 раз/сут. | 65,3 | 66,3 | 65,6 |
2,5 мл (2,5 мг) 2 раза/сут. (2‑я ингаляция через мундштук) | 0,5 | 4,9 | 2,0 | |
2,5 мл (2,5 мг) 2 раза/сут. (2‑я ингаляция через Пари синус) | 33,1 | 11,7 | 25,9 |
Количество назначений ингаляций гипертонического раствора постепенно увеличивалось до 2022 г. до 72,1% пациентов, с последующим небольшим снижением до 70,7% в 2023 г. (табл. 8).
Таблица 8.
Применение гипертонического раствора у детей и взрослых с МВ Российской Федерации (%) по данным национальных регистров 2011–2023 гг. [43–55]
Table 8.
Hypertonic solution use in children and adults with CF in the Russian Federation (%) according to national registers during 2011–2023 [43–55]
Годы | Дети | Взрослые | Всего |
2011 | 8,6 | 8,9 | 8,7 |
2012 | 28,9 | 14,9 | 25,2 |
2013 | 41,6 | 25,7 | 37,1 |
2014 | 51,2 | 32,8 | 45,9 |
2015 | 54,4 | 36,5 | 50,1 |
2016 | 58,78 | 40,29 | 54,47 |
2017 | 67,51 | 47,24 | 63,02 |
2018 | 72,66 | 51,96 | 67,55 |
2019 | 77,52 | 54,08 | 71,51 |
2020 | 74,2 | 66,1 | 72,7 |
2021 | 75,9 | 58,0 | 70,7 |
2022 | 79,5 | 54,3 | 71,5 |
2023 | 78,6 | 54,9 | 70,7 |
Назначение ингаляций маннитола потребовалось до 11,5% пациентов к 2023 г. (табл. 9).
Таблица 9.
Применение ингаляций маннитола у детей и взрослых с МВ Российской Федерации (%) по данным национальных регистров 2018–2023 гг. [50–55]
Table 9.
Mannitol inhalation use in children and adults with CF in the Russian Federation (%) according to national registers during 2018–2023 [50–55]
Годы | Дети | Взрослые | Всего |
2018 | 1,50 | 0,66 | 1,29 |
2019 | 3,59 | 2,01 | 3,19 |
2020 | 3,6 | 5,3 | 3,9 |
2021 | 5 | 7,7 | 5,8 |
2022 | 7,9 | 11,9 | 9,1 |
2023 | 11,1 | 12,2 | 11,5 |
Обсуждение и выводы
Полученные результаты многолетней многоцентровой работы показали, что применение муколитических препаратов в клинической практике в разных странах является основным компонентом терапии пациентов с МВ. Муколитические препараты применяли у пациентов всех возрастов. Из-за своих уникальных особенностей дорназу альфа назначали большему числу пациентов по данным всех регистров. В России препарат доступен для всех пациентов благодаря программе «14 высокозатратных нозологий» [56] и выпускаемому в России биоаналогу дорназы альфа [57]. По данным регистров, дорназу альфа чаще, чем в других странах, применяли в России — до 95,8% в 2019 г., причем 25,9% пациентов получали вторую дозу интраназально (в 2023 г.). В США дорназу альфа назначали до 90% пациентов, в Австралии — до 60%, в Канаде — до 52% взрослых пациентов, в странах Европы препарат получали более 50% пациентов.
Из быстрых муколитиков преобладали назначения ингаляций гипертонического раствора, который в США получали до 77% пациентов, в России — до 72,7%, в странах Европы — до 52,3%, в Австралии — до 45,4%, в Канаде — до 41,6% взрослых пациентов с МВ. Ингаляции маннитола применяли в единичных случаях — преимущественно в подростковом возрасте (до 15,7% подростков с МВ Австралии в 2020 г.).
В последние годы во всех странах отмечена тенденция к небольшому снижению потребности в муколитических препаратах. В США снижение количества назначений муколитических препаратов отмечено с 2021 г., в Канаде, Австралии, России и в странах Европы — с 2022 г. Вероятнее всего, это связано с применением CFTR-модуляторов: в 2014 г. начали применять ивакафтор, с 2015 г. — ивакафтор/люмакафтор, с 2018 г. — тезакафтор/ивакафтор, с 2019 г. — элексафтор/тезакафтор/ивакафтор [30]. Однако реальное снижение назначений муколитической терапии наблюдается после внедрения в практику препарата элексафтора/тезакафтора/ивакафтора.
Вклад авторов / Author contribution
В.В. Шадрина — подготовка и редактирование текста.
Е.И. Кондратьева — разработка концепции, подготовка и редактирование текста, утверждение окончательного варианта статьи.
Elena I. Kondratyeva – concept design, manuscript drafting and editing, approval of the final version of the manuscript before publication
Vera V. Shadrina – manuscript writing and revision
Список литературы
1. Баранов А.А., Намазова-Баранова Л.С., Куцев С.И., Авдеев С.Н., Полевиченко Е. и др. Современные подходы к ведению детей с муковисцидозом. Педиатрическая фармакология. 2022;19(2):153–195. doi: 10.15690/pf.v19i2.2417. Okuda, Kenichi, Kendall M. Shaffer, and Camille Ehre. 2022. “Mucins and CFTR: Th eir Close Relationship” International Journal of Molecular Sciences 23, no. 18: 10232. doi: 10.3390/ijms231810232
2. Шадрина В.В., Фурман Е.Г., Старинова М.А., Воронкова А.Ю., Шерман В.Д., Жекайте Е.К., Кондратьева В.И. Влияние экзогенных и эндогенных факторов на функцию легких у детей и подростков с муковисцидозом с генетическим вариантом F508DEL в гомозиготном состоянии. Медицинский совет. 2022;16(18):64–73. doi: 10.21518/2079-701X-2022-16-18-64-73.
3. Majka G., Mazurek H., Strus M., Ciszek-Lenda M., Szatanek R., Pac A., Golińska E., Marcinkiewicz J. Chronic bacterial pulmonary infections in advanced cystic fibrosis differently affect the level of sputum neutrophil elastase, IL-8 and IL-6. Clin Exp Immunol. 2021 Sep;205(3):391–405. doi: 10.1111/cei.13624. Epub 2021 Jun 16. PMID: 34031873; PMCID: PMC8374217.
4. Кондратьева Е.И., Шадрина В.В., Фурман Е.Г., Воронкова А.Ю., Шерман В.Д., Жекайте Е.К., Симонова О.И., Мухина М.А., Высоколова О.В., Якушина Е.Е., Ильенкова Н.А., Тришина С.В., Голубцова О.И., Пинегина Ю.С., Сафонова Т.И., Васильева Е.А., Акельев С.И. Оценка переносимости применения лекарственного препарата Тигераза® (дорназа альфа) по результатам многоцентровой научной программы постмаркетингового применения препарата. Педиатрия им. Г.Н. Сперанского. 2021;100(3):218–226.
5. Кондратьева Е.И., Красовский С.А., Воронкова А.Ю., Черняк A.В., Шерман В.Д. и др. Функция легких детей и подростков больных муковисцидозом в Российской Федерации. Педиатрия им. Г.Н. Сперанского. 2016;95(4).
6. Шадрина В.В., Фурман Е.Г., Старинова М.А., Воронкова А.Ю., Шерман В.Д., Жекайте Е.К., Кондратьева В.И. Влияние экзогенных и эндогенных факторов на функцию легких у детей и подростков с муковисцидозом с генетическим вариантом F508DEL в гомозиготном состоянии. Медицинский совет. 2022;16(18):64–73. doi: 10.21518/2079-701X-2022-16-18-64-73.
7. Амелина Е.Л., Каширская Н.Ю., Кондратьева Е.И. и др., ред. Регистр больных муковисцидозом в Российской Федерации. 2018 год. М.: Медпрактика М; 2020. Доступно на: https://mukoviscidoz.org/doc/registr/web_block_Registre_2018.pdf
8. Flume P.A., Van Devanter D.R. State of progress in treating cystic fibrosis respiratory disease. BMC Med. 2012 Aug 10;10:88. doi: 10.1186/1741-7015-10-88. PMID: 22883684; PMCID: PMC3425089.
9. Volpi S., Carnovale V., Colombo C., Raia V., Blasi F., Pappagallo G. Use of mucoactive agents in cystic fibrosis: A consensus survey of Italian specialists. Health Sci Rep. 2022 Jun 6;5(4):e604. doi: 10.1002/hsr2.604. PMID: 35677472; PMCID: PMC9169509.
10. Yang C., Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database of Systematic Reviews 2021, Issue 3. Art. No.: CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.
11. Шадрина В.В., Жекайте Е.К., Воронкова А.Ю., Шерман В.Д., Кондакова Ю.А., Пинегина Ю.С., Полойко А.А., Фурман Е.Г., Кондратьева Е.И. Переносимость первой дозы ингаляционного маннитола у детей с муковисцидозом. Пульмонология. 2024; 34 (4): 515–521. DOI: 10.18093/0869-0189-2024-34-4-515-521
12. Кондратьева Е.И., Шерман В.Д., Шадрина В.В. Гипертонический раствор в терапии больных муковисцидозом в Российской Федерации. Медицинский совет. 2021;(16):156–165. doi: 10.21518/2079-701X-2021-16-156-165.
13. ECFS Patient Registry Annual Data Report 2016 https://www.ecfs.eu/sites/default/files/general-content-images/working-groups/ecfs-patient-registry/ECFSPR_Report2016_06062018.pdf
14. ECFS Patient Registry Annual Data Report 2017 file:///C:/Users/Пользователь/Downloads/ECFSPR_Report2017_v1.3%20(1).pdf
15. ECFS Patient Registry Annual Data Report 2018 https://www.ecfs.eu/sites/default/files/general-content-files/working-groups/ecfs-patient-registry/ECFSPR_Report_2018_v1.4.pdf
16. ECFS Patient Registry Annual Data Report 2019 https://www.ecfs.eu/sites/default/files/general-content-files/working-groups/ecfs-patient-registry/ECFSPR_Report_2019_v1_16Feb2022.pdf
17. ECFS Patient Registry Annual Data Report 2020 https://www.ecfs.eu/sites/default/files/ECFSPR_Report_2020_v1.0%20(07Jun2022)_website.pdf
18. ECFS Patient Registry Annual Data Report 2021 https://www.ecfs.eu/sites/default/files/Annual%20Report_2021_09Jun2023.pdf
19. ECFS Patient Registry Annual Data Report 2022 https://www.ecfs.eu/sites/default/files/Annual%20Report_2022_ECFSPR_20240603.pdf
20. ECFS Patient Registry Annual Data Report 2023 Annual Report_2023_vs1.2_ECFSPR_20250721.pdf
21. Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry 2016. Annual Data Report. https://www.cff.org/sites/default/files/2021-09/2016-Annual-Report.pdf
22. Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry 2017. Annual Data Report. https://www.cff.org/sites/default/files/2021-10/2017-Annual-Report.pdf
23. Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry 2018. Annual Data Report. https://www.cff.org/sites/default/files/2021-10/2018-Annual-Report.pdf
24. Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry 2019. Annual Data Report. https://www.cff.org/sites/default/files/2021-10/2019-Cystic-Fibrosis-Foundation-Patient-Registry-Highlights.pdf
25. Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry 2020. Annual Data Report. Bethesda, Maryland 2021. Cystic Fibrosis Foundation. https://www.cff.org/sites/default/files/2021-10/2019-Patient-Registry-Annual-Data-Report.pdf
26. Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry 2021. Annual Data Report. Bethesda, Maryland 2022. Cystic Fibrosis Foundation. https://www.cff.org/sites/default/files/2021-11/Patient-Registry-Annual-Data-Report.pdf
27. Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry 2022. Annual Data Report. Bethesda, Maryland 2023. Cystic Fibrosis Foundation. https://www.cff.org/media/31216/download
28. Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry 2023. Annual Data Report. Bethesda, Maryland 2024. Cystic Fibrosis Foundation. https://www.cff.org/sites/default/files/2024-09/2023-Patient-Registry-Annual-Data-Report.pdf
29. Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry 2024. Annual Data Report. Bethesda, Maryland 2025. Cystic Fibrosis Foundation. https://www.cff.org/media/38406/download?inline
30. Cystic Fibrosis Canada. Th e Canadian Cystic Fibrosis Registry 2016. Annual Data Report. https://www.cysticfibrosis.ca/registry/2016AnnualDataReport.pdf
31. Cystic Fibrosis Canada. Th e Canadian Cystic Fibrosis Registry 2017. Annual Data Report. https://www.cysticfibrosis.ca/registry/2017AnnualDataReport.pdf
32. Cystic Fibrosis Canada. Th e Canadian Cystic Fibrosis Registry 2018. Annual Data Report. https://www.cysticfibrosis.ca/registry/2018AnnualDataReport.pdf
33. Cystic Fibrosis Canada. Th e Canadian Cystic Fibrosis Registry 2019. Annual Data Report. https://www.cysticfibrosis.ca/registry/2019AnnualDataReport.pdf
34. Cystic Fibrosis Canada. Th e Canadian Cystic Fibrosis Registry 2020. Annual Data Report. https://www.cysticfibrosis.ca/registry/2020AnnualDataReport.pdf Cystic Fibrosis Canada.
35. Th e Canadian Cystic Fibrosis Registry 2023 Annual Data Report. Toronto, Canada. Cystic Fibrosis Canada. https://cystic-fibrosis.cdn.prismic.io/cystic-fibrosis/Z9sI9jiBA-97GirFZ_2023-Annual-Data-ReportWEB-2-.pdf
36. Ruseckaite R., Ahern S., Ranger T., Tacey M., Dean J., Gardam M., Bell S.t, Burke N. on behalf of the Australian Cystic Fibrosis Data Registry. Th e Australian Cystic Fibrosis Data Registry Annual Report, 2016. Monash University, Department of Epidemiology and Preventive Medicine, June 2018, Report No 19. https://cysticfibrosis.org.au/wp-content/uploads/2023/05/ACFDR-2016-Annual-Report.pdf
37. Ruseckaite R., Ahern S., Ranger T., Dean J., Gardam M., Bell S., Burke N. Th e Australian Cystic Fibrosis Data Registry Annual Report, 2017. Monash University, Department of Epidemiology and Preventive Medicine, March 2019, Report No 20. https://cysticfibrosis.org.au/wp-content/uploads/2023/05/ACFDR-2017-Annual-Report.pdf
38. Ahern S., Ruseckaite R., Salimi F., Caruso M., Bell S., Burke N. Th e Australian Cystic Fibrosis Data Registry Annual Report, 2019. Monash University, Department of Epidemiology and Preventive Medicine, January 2021, Report No 21. https://cysticfibrosis.org.au/wp-content/uploads/2023/05/ACFDR-2019-Annual-Report.pdf
39. Ahern S., Salimi F., Caruso M., Ruseckaite R., Bell S., Burke N. on behalf of the ACFDR. Th e ACFDR Registry Annual Report, 2020. Monash University, Department of Epidemiology and Preventive Medicine, July 2021, Report No 22. https://cysticfibrosis.org.au/wp-content/uploads/2023/05/ACFDR-2020-Annual-Report.pdf
40. Ahern S., Salimi F., Caruso M., Ruseckaite R., Wark P., Schultz A., Armstrong Jo on behalf of the ACFDR. Th e ACFDR Registry Annual Report, 2021. Monash University, Department of Epidemiology and Preventive Medicine, August 2022, Report No 23. https://cysticfibrosis.org.au/wp-content/uploads/2023/05/2021-ACFDR-Annual-Report.pdf
41. Ahern S., Pourghaderi A.R., Caruso M., Ruseckaite R., Liman J., Wark P., Schultz A., Armstrong Jo, on behalf of the ACFDR. Th e ACFDR Registry Annual Report, 2022. Monash University, Department of Epidemiology and Preventive Medicine, December 2023, Report No 24. https://www.cysticfibrosis.org.au/wp-content/uploads/2024/02/ACFDR_2022_Annual-Report.pdf
42. Ahern S., Pourghaderi A. R., Ruseckaite R., Caruso M., Liman J., Wark P., Schultz A., Armstrong Jo, on behalf of the ACFDR. Th e ACFDR Registry Annual Report, 2023. School of Public Health and Preventive Medicine, Monash University, July 2024, Report No 25. https://www.cysticfibrosis.org.au/wp-content/uploads/2024/07/ACFDR_2023_Annual-Report.pdf
43. Регистр больных муковисцидозом в Российской Федерации. 2011 год. Пульмонология 2014. Приложение. https://mukoviscidoz.org/doc/registr/Registr_end_2011.pdf
44. Регистр больных муковисцидозом в Российской Федерации. 2012 год. Пульмонология 2015. Приложение. https://mukoviscidoz.org/doc/registr/Registr_2012_27.02.pdf
45. Регистр больных муковисцидозом в Российской Федерации. 2013 год. М.: ИД «МЕДПРАКТИКА-М», 2015. 64 с. https://mukoviscidoz.org/doc/registr/_Registre_2015%20final.pdf
46. Регистр больных муковисцидозом в Российской Федерации. 2014 год. М.: ИД «МЕДПРАКТИКАМ», 2015. 64 с. https://mukoviscidoz.org/doc/registr/Registre%20CF%20Russia%202014%20final.pdf
47. Регистр больных муковисцидозом в Российской Федерации. 2015 год / Под редакцией Е.И. Кондратьевой, С.А. Красовского, А.Ю. Воронковой, Е.Л. Амелиной, А.В. Черняка, Н.Ю. Каширской. М.: ИД «МЕДПРАКТИКА-М», 2016. 72 с. https://mukoviscidoz.org/doc/registr/_Registre_2015%20[210x290]%20(1).pdf
48. Регистр больных муковисцидозом в Российской Федерации. 2016 год / Под редакцией С.А. Красовского, А.В. Черняка, А.Ю. Воронковой, Е.Л. Амелиной, Н.Ю. Каширской, Е.И. Кондратьевой, Т.Е. Гембицкой. М.: ИД «МЕДПРАКТИКА-М», 2018. 64 с. https://mukoviscidoz.org/doc/registr/Registre_2016%20ctp.pdf
49. Регистр больных муковисцидозом в Российской Федерации. 2017 год / Под редакцией А.Ю. Воронковой, Е.Л. Амелиной, Н.Ю. Каширской, Е.И. Кондратьевой, С.А. Красовского, М.А. Стариновой, Н.И. Капранова. М.: ИД «МЕДПРАКТИКА-М», 2019. 68 с. https://mukoviscidoz.org/doc/registr/10472_block_Registre_2017%20site.pdf
50. Регистр больных муковисцидозом в Российской Федерации. 2018 год / Под редакцией Е.Л. Амелиной, Н.Ю. Каширской, Е.И. Кондратьевой, С.А. Красовского, М.А. Стариновой, А.Ю. Воронковой. М.: ИД «МЕДПРАКТИКА-М», 2020. 68 с. https://mukoviscidoz.org/doc/registr/web_block_Registre_2018.pdf
51. Регистр больных муковисцидозом в Российской Федерации. 2019 год / Под редакцией Н.Ю. Каширской, Е.И. Кондратьевой, С.А. Красовского, М.А. Стариновой, А.Ю. Воронковой, Е.Л. Амелиной, И.К. Ашеровой. М.: ИД «МЕДПРАКТИКА-М», 2021. 68 с. https://mukoviscidoz.org/doc/registr/site_Registre_2019.pdf
52. Регистр пациентов с муковисцидозом в Российской Федерации. 2020 год / Под редакцией Е.И. Кондратьевой, С.А. Красовского, М.А. Стариновой, А.Ю. Воронковой, Е.Л. Амелиной, Н.Ю. Каширской, С.Н. Авдеева, С.И. Куцева. М.: ИД «МЕДПРАКТИКА-М», 2022. 68 с. https://api.med-gen.ru/site/assets/files/51107/site_registre_2020.pdf
53. Регистр пациентов с муковисцидозом в Российской Федерации. 2021 год / Под редакцией С.А. Красовского, М.А. Стариновой, А.Ю. Воронковой, Е.Л. Амелиной, Н.Ю. Каширской, Е.И. Кондратьевой, Л.П. Назаренко. — СПб.: Благотворительный фонд «Острова», 2023. 81 с. https://mukoviscidoz.org/doc/registr/registr_systicfibrosis_brochure_19_10.pdf
54. Регистр пациентов с муковисцидозом в Российской Федерации. 2022 год / Под редакцией А.Ю. Воронкова, Е.Л. Амелина, Н.Ю. Каширская, Е.И. Кондратьева, С.А. Красовский, М.А. Старинова, Н.А. Ильенкова, В.В. Чикунов. М.: ИД «МЕДПРАКТИКА-М», 2024. 68 с. https://mukoviscidoz.org/doc/registr/_Registre_2022.pdf
55. Регистр пациентов с муковисцидозом в Российской Федерации. 2023 год / Под редакцией Е.Л. Амелиной, Н.Ю. Каширской, Е.И. Кондратьевой, С.А. Красовского, М.А. Стариновой, А.Ю. Воронковой, Е.К. Гинтера. М.: ИД «МЕДПРАКТИКА-М», 2025. 7 с. doi: 10.61726/1981.2025.26.16.001. https://cloud.mail.ru/public/Frib/jrWe6VUnR
56. Постановление Правительства РФ от 26.11.2018 г. № 1416 «О порядке организации обеспечения лекарственными препаратами лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, лиц после трансплантации органов и (или) тканей, а также о признании утратившими силу некоторых актов Правительства Российской Федерации».
57. Шадрина В.В., Кондратьева Е.И., Воронкова А.Ю., Жекайте Е.К., Красовский С.А., Амелина Е.Л., Орлов А.В., Пинегина Ю.С., Лаврова А.Е., Тришина С.В., Абдулганиева Д.И., Семыкин С.Ю., Власова А.В. Результаты проспективного открытого наблюдательного исследования применения препарата дорназа альфа в составе комплексной терапии пациентов с муковисцидозом. Пульмонология. 2024;34(2):206– 217. doi: 10.18093/0869-0189-2024-34-2-206-217.
Об авторах
В. В. Шадрина
ГБУЗ МО «Научно-исследовательский клинический институт детства Министерства здравоохранения Московской области»; ФГБНУ «Медико-генетический научный центр им. акад. Н.П. Бочкова»
Россия
Россия
Шадрина Вера Владиславовна, к.м.н., заведующий отделом наследственных и метаболических заболеваний; ведущий научный сотрудник научно-клинического отдела муковисцидоза
ул. Коминтерна, д. 24а, стр. 1, г. Мытищи, 141009
ул. Москворечье, д. 1, г. Москва, 115522
Е. И. Кондратьева
ГБУЗ МО «Научно-исследовательский клинический институт детства Министерства здравоохранения Московской области»; ФГБНУ «Медико-генетический научный центр им. акад. Н.П. Бочкова»
Россия
Россия
Кондратьева Елена Ивановна, д.м.н., профессор, зам. директора по научной работе; зав. научно-клиническим отделом муковисцидоза, зав. кафедрой генетики болезней дыхательной системы Института высшего и дополнительного профессионального образования
Scopus ID: 35196167800
ул. Коминтерна, д. 24а, стр. 1, г. Мытищи, 141009
ул. Москворечье, д. 1, г. Москва, 115522
Рецензия
Для цитирования:
Шадрина В.В., Кондратьева Е.И. Анализ применения муколитической терапии при муковисцидозе по данным национальных регистров. Архив педиатрии и детской хирургии. 2025;3(2):88-99. https://doi.org/10.31146/2949-4664-apps-3-2-88-99
For citation:
Shadrina V.V., Kondratyeva E.I. Analysis of mucolytic therapy use in cystic fibrosis based on national registries. Archives of Pediatrics and Pediatric Surgery. 2025;3(2):88-99. (In Russ.) https://doi.org/10.31146/2949-4664-apps-3-2-88-99
Просмотров:
55
JATS XML
Послать статью по эл. почте 